A Cura di Alessandro Pastorino

Il colangiocarcinoma è divenuto una delle neoplasie con il maggior numero di alterazioni molecolari targettabili. Una delle principali pathway studiate è quella mediata dal recettore per il fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR), e in particolare FGFR2. Le fusioni che interessano i geni di questo recettore sono riscontrabili in circa il 15% dei colangiocarcinomi (prevalentemente intraepatici) e rappresentano un target di grande importanza. Pemigatinib, inibitore di FGFR2, ha ottenuto a maggio 2022 la rimborsabilità da parte di AIFA come seconda linea di trattamento, sulla base dei risultati dello studio FIGHT-202. Questo studio di fase II ha arruolato 146 pazienti, suddivisi in tre corti: la prima, e unica di interesse clinico, includeva colangiocarcinomi con fusioni di FGFR2 (107 pazienti in tutto).

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