La linfoistiocitosi emofagocitica primaria è una malattia genetica ultra-rara che è invariabilmente fatale, se non trattata.
Sul New England Journal of Medicine è stato appena pubblicato uno studio molto importante che dimostra l’efficacia di un farmaco salvavita, emapalumab, per il trattamento di questa patologia.
Ne parliamo in quest’intervista con l’autore principale del trial, il Professor Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.