A cura di Alessandro Pastorino e Chiara Pirrone

Fino al 20% dei colangiocarcinomi intraepatici presenta fusioni del gene FGFR2 per cui pemigatinib è già rimborsato in chi è progredito a una prima linea a base di platino. Futibatinib è un nuovo super inibitore di FGFR 1-4 che nello studio FOENIX-CCA2 ha dimostrato ORR del 42%, PFS di 9 mesi e 22 mesi di median OS in pazienti già trattati con chemioterapia. Inoltre, a livello preclinico, è stata evidenziata elevata attività in presenza di mutazioni acquisite di FGFR2. Sulla base di questi dati è aperto un uso compassionevole di futibatinib nei colangiocarcinomi intraepatici progrediti a pemigatinib.